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“国安杯”2017年国际十大科技新闻解读之生物技术

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-12-27  来源:科技日报  责任编辑:news8  浏览次数:27
2017年是不平凡的一年。科学与技术的巨大进步,再次深刻地影响和改变了世界。从“看到”引力波、找到马约拉纳费米子、证实土卫二支持生命的潜力,到制成5纳米芯片、研发首个分子机器人、绘出首张脑电波全图……这些极具代表性的成果有力地证明,人类的发现和创新永无止境。


升级版“碱基编辑器” 催生人类遗传病新疗法

标准的基因编辑方法,比如CRISPR-Cas9,可能会对DNA双链结构造成破坏。从今年开始,这一炙手可热的技术,受到了安全性质疑。

虽然后续有科学家和基因编辑公司写信或发文章要求撤稿或更正,但难免让学界甚至公众脑袋中,不断闪现着几个问号——CRISPR-Cas9技术脱靶效应有多可怕?真能引起基因组内的大量基因突变?它的精准几率怎么提升?

现在,哈佛大学化学教授、博德研究所华人研究员刘如谦带领的科学家团队,又开发出了一种更精准修改DNA单碱基的编辑工具。这种被称为CRISPR2.0版本的基因编辑工具,不仅效率高,而且几乎无任何不良副作用,可实现“点对点”打击基因突变。

在已知的与疾病相关的5万种人类基因变异中,有32000种是由点突变造成的,而刘如谦团队成功将单碱基A转换为G,这种调整可能解决已知的16000种与点突变相关的疾病。人类遗传疾病新疗法的未来,简直不可限量!

实际上,碱基编辑器一直被科学家“试用”。就在今年9月,中国中山大学研究人员还成功使用碱基编辑工具,移除了胚胎中会导致地中海贫血的遗传突变。

著名遗传学家乔治·丘奇一直以来的观点不断被验证——不会只有一种基因编辑工具独霸天下,各种可能都值得尝试。


首个治疗癌症基因编辑疗法获批

2017年,世界首个用于治疗癌症的基因编辑疗法,获得了美国食品与药物管理局(FDA)的批准,其被认为是革命性癌症疗法,标志着肿瘤治疗进入一个新时代。

CAR-T疗法,一种基因修饰自体T细胞的免疫治疗,也是使用患者自己的T细胞进行的“定制化治疗”。具体的做法,要先收集患者的T细胞并送到制备中心,在那里进行遗传修饰,这样,嵌合抗原受体(CAR)的新基因表达,就可以指导T细胞靶向并杀死具有表面特异性抗原(CD19)的肿瘤细胞——换句话说,科学家通过对病人的T细胞进行修饰,让T细胞主动对肿瘤“发起进攻”。

在这一过程中,CD19的身份很重要,几乎成了CAR-T疗法成功的代名词。不过,虽然绝大多数的CD19在B细胞表面表达,它却不是传统意义上的抗肿瘤分子靶点,因为一个抗肿瘤分子靶点通常是一个致癌基因,该基因的变异导致肿瘤的发生,所以抑制它便可以抗癌。而CD19是一个B细胞受体,与肿瘤的发生原本没有直接相关性,但出人意料的是,它竟然是一个非常令人满意的靶点。

在临床试验中,83%的病人在接受治疗3个月之后进入了缓解期。而且这种修饰后的细胞,适用于每个病人的特定病情。

目前,研发出该疗法的诺华公司,公布的一个相关疗程价格是47.5万美元,约相当于311万元人民币。其或许并不比传统的骨髓移植治疗花费要贵,但人们仍希望价格能更“平易近人”一些。CAR-T疗法,这颗抗癌史上的“银色子弹”,未来或将彻底改变癌症治疗方式。


人类首张脑电波连接全图问世

大脑依旧是人类认知的黑洞!

美国前总统奥巴马的名句言犹在耳:“作为人类,我们能够确认数光年外的星系,我们能研究比原子还小的粒子,但我们仍无法揭示(大脑这一)两耳间三磅重物质的奥秘。”

人类大脑约有1000亿个神经元,它们如何连接以及连接错误所导致的精神错乱或严重神经性疾病,人类仍没有弄清其中原委。

美国国防部高级研究计划局(DARPA)资助的与“恢复活跃记忆”相关的大脑研究项目(RAM)结出硕果——根据300名接受神经外科手术患者大脑中30000个电极的数据,美国宾夕法尼亚大学的神经科学家绘制出人类第一张脑电波连接全图。

这张全图诞生的意义并非在于“大而全”,而是定向考察了与记忆相关的额叶、颞叶和内侧颞叶区域,有助于更好地理解记忆处理过程中被激活的大脑网络,指导未来用脑部刺激治疗创伤性脑损伤或阿尔茨海默症等记忆障碍。

大脑可研究的层次非常丰富,任何区域、任何维度、任何工具,都可以单独或组合成为研究对象。

此次成果的意义在于,很好地解决了工具侵入性与大脑功能稳定表现之间的矛盾,且样本量宝贵而丰富,足够在一定程度上说明问题。
 
 
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